วิธีการบำบัดด้วยยีนเกี่ยวข้องกับการได้รับเซลล์ต้นกำเนิดจากไขกระดูกของผู้ป่วย

วิธีการบำบัดด้วยยีนเกี่ยวข้องกับการได้รับเซลล์ต้นกำเนิดจากไขกระดูกของผู้ป่วยก่อน จากนั้นจึงใช้ lentivirus เชิงวิศวกรรมที่ไม่สามารถก่อให้เกิดความเจ็บป่วยเป็นพาหะหรือ "เวกเตอร์" เพื่อส่ง ยีน IL2RG ปกติ ไปยังเซลล์ ในที่สุด สเต็มเซลล์จะถูกส่งกลับเข้าไปในตัวผู้ป่วยที่ได้รับยาเคมีบำบัด busulfan ในขนาดต่ำเพื่อช่วยให้สเต็มเซลล์ที่ได้รับการแก้ไขทางพันธุกรรมสร้างตัวเองขึ้นในไขกระดูกและเริ่มผลิตเซลล์เม็ดเลือดใหม่ จำนวนปกติของเซลล์ภูมิคุ้มกันหลายประเภท รวมถึงทีเซลล์ บีเซลล์ และเซลล์นักฆ่าธรรมชาติ (NK) พัฒนาขึ้นภายในสามถึงสี่เดือนหลังการบำบัดด้วยยีนในทารก 7 ใน 8 คน ในขณะที่ผู้เข้าร่วมรายที่แปดมีจำนวนทีเซลล์ต่ำ แต่จำนวนกลับเพิ่มขึ้นอย่างมากหลังจากการแช่เซลล์ต้นกำเนิดดัดแปลงพันธุกรรมครั้งที่สอง การติดเชื้อไวรัสและแบคทีเรียที่ผู้เข้าร่วมเป็นก่อนการรักษาจะได้รับการแก้ไขในภายหลัง นักวิจัยกล่าวว่า การบำบัด ด้วยยีนเชิงทดลองมีความปลอดภัยโดยรวม แม้ว่าผู้เข้าร่วมบางคนจะประสบกับผลข้างเคียงที่คาดหวัง เช่น เกล็ดเลือดต่ำหลังจากทำเคมีบำบัด